2023年11月8日，合源生物科技（天津）有限公司全自主研發(fā)的CAR-T 藥物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達®）新藥上市申請獲國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）。該產品是中國白血病治療領域首個CAR-T藥物，也是中國全自主創(chuàng)新的首個CD19 CAR-T藥物。作為產品藥學開發(fā)和生產的重要合作伙伴，細胞和基因療法的CTDMO行業(yè)龍頭藥明生基以其獨特的CTDMO模式助力加快了上市進程；凱信遠達醫(yī)藥（無錫）有限公司則將作為獨家代理負責產品上市后的商業(yè)化推廣，共同賦能藥物上市，“讓天下沒有難做的藥，沒有難治的病”。
合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是中國細胞藥物產業(yè)自主創(chuàng)新的引領者，致力于成為全球領先的細胞與基因創(chuàng)新技術驅動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。公司深度合作國家一流院所，構建了以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領域的10余種管線產品在研。據合源生物披露，納基奧侖賽注射液是中國首款全自主知識產權的CD19靶向 CAR-T產品，臨床應用上具有持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重性，此前國內尚未有治療的 CAR-T 產品獲批上市。該產品獲批上市，將為成人復發(fā)/難治性急性B淋巴細胞白血病帶來一種新的治療方案。
據了解，藥明生基參與了納基奧侖賽注射液質粒和慢病毒載體等關鍵原材料的開發(fā)和生產過程，包括合作工藝開發(fā)，支持 IND 和 BLA 申報、注冊檢驗、現(xiàn)場核查及上市審評，及保障商業(yè)化生產等一站式 CTDMO 服務，自2018年至今陪伴直至上市獲批；借助 CTDMO 平臺優(yōu)勢賦能客戶在多個維度加快項目推進，從IND到NDA獲受理僅用4年，全方位賦能加快納基奧侖賽注射液上市進程。2023年8月，藥明生基因在該產品開發(fā)和生產過程中做出的卓越貢獻被授予“2022年度合源生物優(yōu)秀供應商”榮譽，也因此成為中國首家通過國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心（CFDI）LVV注冊現(xiàn)場核查的CGT CDMO。
藥明生基是藥明康德（股票代碼603259.SH/2359.HK）的全資子公司，2017年9月成立于惠山生命園，注冊資金3.5億元人民幣；依托集團在細胞和基因治療領域的研發(fā)及生產服務經驗，專注于細胞治療用產品、基因載體產品的研發(fā)、生產及其他服務，打造覆蓋基因、細胞療法，集研發(fā)、生產、測試、產品報批于一體的一站式CTDMO服務平臺。目前擁有美國費城、上海外高橋、上海臨港和無錫惠山四個研發(fā)生產基地，總面積逾3.5萬m2；其中惠山基地涵蓋全鏈條產品研發(fā)、質粒GMP建庫生產、慢病毒載體GMP生產、細胞療法產品GMP生產、質量控制檢測平臺五大平臺；公司獲省研發(fā)型企業(yè)、省外資研發(fā)中心、市企業(yè)工程技術研究中心、市企業(yè)技術中心等資質，入庫瞪羚企業(yè)。今年10月，藥明生基細胞及基因治療CTDMO項目落戶簽約，將建設國內首創(chuàng)的質粒、慢病毒、腺相關病毒三條完整產線，形成細胞及基因治療產品研發(fā)的全覆蓋，進一步服務全國乃至全球細胞及基因治療市場，助力無錫加速細胞及基因治療特色產業(yè)鏈補鏈強鏈。
凱信遠達醫(yī)藥是納斯達克上市公司CASI Pharmaceuticals的控股子公司，2019年成立，總部位于美國馬里蘭州，CASI擁有全球領先的藥物開發(fā)、產品加速上市和創(chuàng)新療法探索平臺，產品管線覆蓋多個血液瘤領域；同時，CASI在中國有著豐富的市場營銷、臨床運營和注冊經驗，以最快的速度將突破性科研成果進行商業(yè)轉化。通過專利創(chuàng)新藥和高質ANDA藥品的引進，CASI為中國及全球患者提供高效解決方案及優(yōu)質可負擔的高質量藥品，致力于成為全球醫(yī)藥領域的領導者。凱信遠達無錫研發(fā)生產基地2022年建成投行，配置全球最先進的無菌凍干生產線，年產抗腫瘤注射劑7.2萬支。公司成功引進了多個國外創(chuàng)新藥物的開發(fā)、生產、銷售權益，首個上市產品——用于多發(fā)性骨髓瘤患者清髓預處理的孤兒藥——邁維寧@注射用鹽酸美法侖獲免臨床上市審批，2024年起在無錫基地生產，年銷售額預計逾5億元。此外，引進中的BI1206、CLEAVE、CID103三款創(chuàng)新藥物正在臨床中。
